侨界风采

第八届侨界贡献奖人物风采录(九十二) 向家宁:用最快的速度做最好的药

2021-05-17

抑郁症、癫痫、渐冻症、神经疼痛、帕金森病、日间过度嗜睡及各种神经退行性疾病,困扰着中枢神经系统疾病患者,遗憾的是,这类获批的中枢神经系统疾病新药数量相对较少。在武汉光谷生物城,有一家成立仅6年的药企,以最具挑战的中枢神经系统疾病为攻克难点,拥有多项世界级专利技术的新药研发平台,致力于开发出一系列老百姓所需的用得起的好药,让中枢神经系统疾病患者看到一丝曙光。

留学归国专注中枢神经疾病攻克难关

“中枢神经领域疾病其实不只是病人的痛苦,而是整个家庭和社会的痛苦,社会成本非常高昂,所以亟需找到解决方案。阿尔兹海默症,晚期病人本人可能什么都不记得,给家人带来很大的生活和精神上的负担;抑郁症,现在人们已开始认识到抑郁症确实是一个很严重的问题,由于患者群体年龄分布广,不仅对个人和家庭同时对社会也产生不可估量的负面影响。所以中枢神经系统疾病真的应该引起我们更多的关注,它是很有社会意义的一个研究领域。”

凯瑞康宁创始人向家宁大学毕业赴美留学,师从世界一流有机化学家Robert E. Ireland和著名的药物化学及病毒药理学家William H. Prusoff,在弗吉尼亚大学获得博士学位,之后在加州理工学院从事博士后研究工作。

1992年,向家宁加入葛兰素史克,在那里工作9年,学到了新药研发的基本要素。之后到硅谷加入刚成立不久的新公司,经历了创业制药公司运作及纳斯达克上市的过程。2007年葛兰素史克因集团跨国战略需要,在亚太地区成立中枢神经疾病药物研发中心,向家宁再次回到葛兰素史克,负责全球中枢神经药物研发中心化学团队的搭建和管理工作,获得新药研发特别是中枢神经药物研发的第一手资料。

在近三十年的新药研发历程中,他先后率领团队开发出10个临床候选药物进入临床试验,其中作为项目负责人和共同发明者,研制的治疗疱疹病毒疼痛和不宁腿多动症的新药“加巴喷汀缓释片(HORIZANT?)”分别在2012年、2013年和2015年被美国、日本和欧盟药监局先后批准上市。

“我是地地道道的武汉人,回国做中枢神经疾病新药,减轻病人痛苦和社会负担,推动武汉及华中地区新药研发行业发展,这一直是我的心愿。”2014年,在武汉东湖高新区、光谷生物城的力邀之下,向家宁选择了回家乡创业、落户光谷成立了凯瑞康宁生物工程(武汉)有限公司。创业以来,他先后荣获湖北省编钟奖、首届华创杯二等奖等多项荣誉,其带领的研发团队连续入选为2015年、2016年和2017年度湖北省自主创业战略团队。

源头创新 持续创新

看到湖北医药企业更倾向于做廉价仿制药的业态,更坚定了向家宁博士要做一家专注于小分子创新药物研发企业的决心和改变家乡医药行业发展现状的目标,他决心不遗余力,开辟这条鲜有人踏及的道路。

一个新药的成功上市,不但周期长,而且成本高。三十年厚积薄发,向家宁博士在创新药物研发领域积累了丰富的研发及管理经验,形成了一套独特的创新药物研发平台体系,降低研发成本,加快研发速度,提高成功率。同时,他组建了一支由美国匹兹堡大学药化终身教授,以及带领过5项新药在美国成功上市的资深临床研究专家等世界一流科学家、企业家组成的内部核心团队和顾问团队,为凯瑞康宁的研发工作提供了全球前沿的科研视角。

其开发建立的“前药平台”和“特殊官能团转换平台”能最大限度地缩短新药研发时间,降低研发成本,提高研发成功率。两大平台均产生新的化学实体,可形成新的化合物专利保护。新药物分子可具备更优的成药性,为患者提供更便利的服药方式和更好的疗效,具有更大的市场潜力。“前药平台”的药物设计在克服原研药物用药障碍、增强化学及代谢稳定性、增加口服或者局部给药的吸收度、延长作用时间,以及减轻不良反应等应用中非常有效。该技术平台适合用于开发新的适应症,且成功率极高。“官能团转换平台”在保持原药物分子主体结构前体下,针对其某一特定官能团进行合理性置换,新获得的药物分子整体上更具靶向性、增强血脑屏障渗透性等优特性。

不到六年时间,凯瑞康宁就完成了很多新药研发公司需要十年甚至更长的时间完成的事情:

已有一项用于治疗日间过度嗜睡及猝倒症的新药,于2019年2月在澳大利亚成功完成临床一期试验,并获得美国药监局(FDA)孤儿药资格认证和505b(2)申报途径许可。505b(2)申报途径具有减少重复实验、研发投入和更高的市场回报(市场独占期)两大优势,能够以最快的速度将药物推进市场。目前凯瑞康宁正积极开展全球多中心的临床三期关键性注册试验。

患有帕金森病的病人群体中据文献报道有30-50%的病人有日间过度嗜睡症状,凯瑞康宁正在积极准备开展该适应症临床二期试验。一旦成功,将成为全球首家首款治疗该适应症的新药。

抑郁症是世界第四大疾病,患者群体庞大。据报道在我国有七千万到九千万抑郁症患者。由于目前市场上所有抗抑郁的药物效果均不理想,有三分之一的患者缺乏有效的治疗手段。凯瑞康宁针对抗顽固性抑郁症分子靶点所设计开发的药物,目前已进入临床前安评阶段,即将开展临床一期试验,期待早日成为重度抑郁症患者的特效药。

在内部研发方面,凯瑞康宁在短短时间内已储备了10余款涵盖中枢神经系统、抗病毒、抗抑郁、镇痛等领域,并具备国际领先性、处于临床及临床前阶段的管线产品。以上管线产品均拥有全球知识产权,其中已申请18项PCT专利,并在美国、加拿大、欧盟、澳大利亚、巴西、俄罗斯、韩国、日本等11个国家、地区进行了专利布局,目前已有6项专利在美国获得授权,为中国新药走向世界、实现最大全球价值奠定基础。

作为一家以创新药研发为灵魂的企业,凯瑞康宁扎根家乡,将创新的血液和先进的经验源源不断地注入家乡创新药研发的生态之中。创始人向家宁的格局决定了公司的未来,在不久的将来,凯瑞康宁将完成从创新研发、临床研究、生产到商业化的一体化建设目标,在创新中发展,成为全球中枢神经系统药物研发的一流企业!

分享至: